சி.ஆர்.எஸ்.பி.ஆர் தெரபியூடிக்ஸ் லிமிடெட் (சி.ஆர்.எஸ்.பி) மற்றும் வெர்டெக்ஸ் பார்மாசூட்டிகல்ஸ் இன்க். (வி.ஆர்.டி.எக்ஸ்) ஆகியவை அமெரிக்க உணவு மற்றும் மருந்து நிர்வாகத்தால் (எஃப்.டி.ஏ) அழிக்கப்பட்டுள்ளன.
ஒரு செய்திக்குறிப்பில், இரு நிறுவனங்களும் எஃப்.டி.ஏ இப்போது அதன் மருத்துவ பிடியை உயர்த்தியுள்ளது, இதனால் சோதனை சிகிச்சையை பரிசோதிக்கத் தொடங்குகிறது. மே மாதத்தில் பங்குதாரர்கள் CTX001 என்ற மருந்தை பரிசோதிக்கும் திட்டத்தை நிறுத்த வேண்டிய கட்டாயத்தில் இருந்தனர், அவர்களின் ஆரம்ப பயன்பாட்டில் "சில சிக்கல்களின்" தீர்வு நிலுவையில் உள்ளது.
அந்த நேரத்தில், சி.ஆர்.எஸ்.பி.ஆர் மற்றும் வெர்டெக்ஸ் அமெரிக்காவில் சி.டி.எக்ஸ் 1001 நிறுத்தி வைக்கப்பட்டுள்ளதாகக் கூறியது, ஏனெனில் மருத்துவ பரிசோதனையைத் தொடங்க நிறுவனங்கள் அனுமதி கோரும் ஆவணங்களை மறுஆய்வு செய்வதன் ஒரு பகுதியாக எஃப்.டி.ஏ கூடுதல் கேள்விகளைக் கொண்டிருந்தது. இந்த கேள்விகள் என்ன அல்லது அவை எவ்வாறு பதிலளித்தன என்பதை அவர்கள் வெளியிடவில்லை.
முன்னேற்றத்தின் செய்தி, சந்தைக்கு முந்தைய வர்த்தகத்தில் CRISPR இன் பங்குகள் 14.14% உயர்ந்துள்ளது. வெர்டெக்ஸின் பங்கு வியாழக்கிழமை வர்த்தக அமர்வில் தட்டையானது. இந்த அறிவிப்பு முக்கியமானது, ஏனென்றால் ஒரு நிறுவனம் அமெரிக்காவில் உள்ள மனித ஸ்டெம் செல்கள் மீது CRISPR-Cas9 எனப்படும் சோதனை மற்றும் புரட்சிகர தொழில்நுட்பத்தை சோதிக்கும் முதல் முறையாகும். இந்த சோதனையில் நோயாளிகளின் டி.என்.ஏவை உடலுக்கு வெளியே மாற்றியமைப்பது அடங்கும். சீனாவின் செங்டூவில் உள்ள சிச்சுவான் பல்கலைக்கழகத்தில் புற்றுநோயியல் நிபுணர் ஒருவர் 2016 ஆம் ஆண்டில் முதல் மனித பரிசோதனையை நடத்தினார்.
கூட்டு அறிக்கையில், இரு நிறுவனங்களும் அமெரிக்காவிற்கு வெளியே CTX001 ஐ சோதனை செய்வதில் ஏற்பட்ட முன்னேற்றம் குறித்த புதுப்பிப்பை வழங்கின. அரிவாள் உயிரணு நோய் மற்றும் பீட்டா- தலசீமியா, ஹீமோகுளோபின் உற்பத்தியைக் குறைக்கும் இரத்தக் கோளாறு - உடல் முழுவதும் ஆக்ஸிஜனைக் கொண்டு செல்லும் சிவப்பு இரத்த அணுக்களில் உள்ள புரதம். ஒரு கட்டம் 1/2 மருத்துவ ஆய்வு தற்போது 2018 ஆம் ஆண்டின் இறுதியில் ஐரோப்பாவில் தொடங்கப்பட உள்ளது என்று அவர்கள் மேலும் தெரிவித்தனர். கட்டம் 1 மற்றும் 2 ஆய்வுகள் புதிய சிகிச்சையின் பாதுகாப்பு, பக்க விளைவுகள் மற்றும் சிறந்த அளவுகளை சோதிக்க வடிவமைக்கப்பட்டுள்ளன.
CRISPR மற்றும் Vertex ஆகியவை CRISPR-Cas9 பயன்பாட்டை மையமாகக் கொண்டு 2015 ஆம் ஆண்டில் ஒரு மருந்து மேம்பாட்டு கூட்டணியை உருவாக்கின. இரத்தக் கோளாறு சிகிச்சைகள் ஆராய்ச்சி ஒப்பந்தத்தில் சேர்க்கப்பட்டன, இருப்பினும் முதலில் அவை வெர்டெக்ஸிற்கான நிபுணத்துவத்தின் ஒரு பகுதியான சிஸ்டிக் ஃபைப்ரோஸிஸை குணப்படுத்துவதில் வேலை செய்தன. அவர்களின் கூட்டாண்மை விதிமுறைகளின் கீழ், இரு நிறுவனங்களும் ஆராய்ச்சி மற்றும் மேம்பாட்டு செலவுகளையும், எந்தவொரு வணிகமயமாக்கப்பட்ட சிகிச்சையினாலும் கிடைக்கும் இலாபங்களையும் பகிர்ந்து கொள்ள ஒப்புக்கொண்டன.
