சோதனை முடிவுகளை ஊக்குவிப்பதன் மூலம் ஆதரிக்கப்படும் புதிய மருந்து விண்ணப்பத்தை (என்.டி.ஏ) தாக்கல் செய்வதற்கான திட்டத்தை கனடாவை தளமாகக் கொண்ட பயோடெக் நிறுவனம் அறிவித்ததை அடுத்து, கிளெமென்ஷியா பார்மாசூட்டிகல்ஸ் இன்க் (சி.எம்.டி.ஏ) பங்குகள் சந்தைக்கு முந்தைய வர்த்தகத்தில் 35.40% உயர்ந்துள்ளன.
ஒரு செய்திக்குறிப்பில், க்ளெமென்ஷியா, எலும்பு அல்லாத திசுக்களில் எலும்பின் அசாதாரண வளர்ச்சியான ஹீட்டோரோடோபிக் ஆஸிஃபிகேஷனை (HO) தடுக்க பாலோவரோடினின் ஒப்புதலைக் கோருவதாகக் கூறியது, ஃபைப்ரோடிஸ்பிளாசியா ஆசிஃபிகான்ஸ் முற்போக்கான (FOP) நோயால் பாதிக்கப்பட்ட நோயாளிகளுக்கு, அரிதான மற்றும் ஆபத்தான மரபணு எலும்பு நோய்.
பயோடெக் நிறுவனம் மேலும் கூறியது உணவு மற்றும் மருந்து நிர்வாகம் (எஃப்.டி.ஏ) கிளெமென்ஷியா அதன் பயன்பாட்டை ஆதரிக்க கட்டம் 2 தரவைப் பயன்படுத்த அனுமதிக்க ஒப்புக்கொண்டது. இந்த ஆண்டின் தொடக்கத்தில் வழங்கப்பட்ட அந்த ஆய்வுகள், பாலோவரோடின் ஒரு சிறந்த தீர்வாக இருப்பதை சுட்டிக்காட்டுகின்றன.
நிறுவனத்தின் கட்டம் 2 தரவுகளின்படி, சிகிச்சையளிக்கப்படாத குழுவோடு ஒப்பிடும்போது, 12 வாரங்களில் சராசரி புதிய HO அளவுகளில் 70% க்கும் அதிகமான குறைப்பை வெளிப்படுத்திய நேரத்தில் பாலோவரோடினுடன் சிகிச்சையளிக்கப்பட்ட நோயாளிகள் நிரூபித்தனர். கிளெமென்ஷியா தனது முழு விண்ணப்பத்தையும் 2019 ஆம் ஆண்டின் இரண்டாம் பாதியில் FDA க்கு சமர்ப்பிக்க உள்ளது.
செய்திக்குறிப்பில், பயோடெக் நிறுவனம் என்.டி.ஏ சமர்ப்பிப்பை ஒரு "குறிப்பிடத்தக்க மைல்கல்" என்று குறிப்பிட்டது, மேலும் எஃப்ஓபி பாதிக்கப்பட்டவர்களுக்கு எச்ஓ வழக்குகளுக்கு சிகிச்சையளிக்கும் முதல் வகையாக அதன் மருந்து நன்கு வைக்கப்பட்டுள்ளது.
"2019 ஆம் ஆண்டின் இரண்டாம் பாதியில் ஒரு தேசிய ஜனநாயக கூட்டணி சமர்ப்பிப்பதற்கான பாதையை அடையாளம் காண்பது கிளெமென்ஷியாவிற்கும் இந்த மிக அரிதான மற்றும் பேரழிவு தரும் மரபணு எலும்பு நோயால் பாதிக்கப்பட்ட நோயாளிகளுக்கும் ஒரு குறிப்பிடத்தக்க மைல்கல்லாகும்" என்று கிளெமென்ஷியாவின் நிறுவனர் மற்றும் தலைமை நிர்வாக அதிகாரி கிளாரிசா டெஸ்ஜார்டின்ஸ் கூறினார். "FDA இன் எலும்பு, இனப்பெருக்க மற்றும் சிறுநீரக தயாரிப்புகளின் பிரிவுடன் ஒத்துழைத்ததற்கு நாங்கள் நன்றி கூறுகிறோம், FOP ஆல் பாதிக்கப்பட்ட நபர்களுக்கு முதல் அங்கீகரிக்கப்பட்ட சிகிச்சை விருப்பத்தை கொண்டு வர முடியும். நோயாளிகள் மற்றும் அவர்களது குடும்பத்தினருக்கும், புலனாய்வாளர்கள் மற்றும் மருத்துவ தளங்களுக்கும் நாங்கள் நன்றியுள்ளவர்களாக இருக்கிறோம், யாருமில்லாமல் இந்த வேலை எதுவும் சாத்தியமில்லை. ”
அடுத்தது என்ன?
கிளெமென்ஷியா அதன் தற்போதைய “கட்டம் 3 மூவ் சோதனை”, நோயாளிகளுக்கு எபிசோடிக் 20/10 மி.கி அளவை வீக்கத்தின் போது கூடுதலாக “நாள்பட்ட 5 மி.கி தினசரி அளவை” கொடுப்பதை உள்ளடக்கியது, திட்டமிட்டபடி தொடரும். இந்த சோதனைகள் வெற்றிகரமாக இருந்தால், அவை பின்னர் ஒரு கூடுதல் என்.டி.ஏ-க்கு பயன்படுத்தப்படலாம் என்று நிறுவனம் கூறியது.
பாலோவரோடினை எவ்வாறு பதிவு செய்வது என்பது குறித்து அடுத்த ஆண்டு சர்வதேச ஒழுங்குமுறை அதிகாரிகளை அணுகப்போவதாகவும் கிளெமென்ஷியா கூறியது.
