மருத்துவ அறிவியலின் எல்லைகளில் வேகமாக வளர்ந்து வரும் துறைகளில் மரபணு சிகிச்சை உள்ளது, இதில் மரபணு அல்லது பரம்பரை, நோய்கள் அவற்றுக்கு காரணமான தவறான மரபணுக்களை சரிசெய்தல் அல்லது மாற்றுவதன் மூலம் சிகிச்சையளிக்கப்படுகின்றன. பயோடெக் துறையின் இந்த பிரிவில் பெரிய மற்றும் சிறிய நிறுவனங்களின் கலவையும் அடங்கும், மேலும் முதலீட்டாளர்களுக்கான வாய்ப்புகள் மூன்று முக்கிய வகைகளுக்குள் அடங்கும்: முழுமையான நிறுவனங்களாக கவர்ச்சிகரமான நிறுவனங்கள், எம் & ஏ இலக்குகளாக இருக்கும் நிறுவனங்கள் மற்றும் எம் & ஏ மூலம் வளர்ந்து வரும் நிறுவனங்கள். பரோனின் சமீபத்திய கட்டுரை ஒன்றுக்கு கீழேயுள்ள அட்டவணை பத்து குறிப்பிடத்தக்க வீரர்களை பட்டியலிடுகிறது.
10 மரபணு சிகிச்சை நாடகங்கள்
(சந்தை மூலதனங்கள்)
- uniQure NV (QURE), 9 1.9 பில்லியன் ரீஜென்ஸ்பியோ இன்க். பில்லியன் சரேப்டா தெரபியூடிக்ஸ் இன்க்.
முதலீட்டாளர்களுக்கு முக்கியத்துவம்
மதிப்பிடப்பட்ட 5, 000 அரிய நோய்கள் ஒவ்வொன்றும் ஒரு தனிநபரின் மரபணுக்களில் ஒரு பிறழ்வு அல்லது குறைபாட்டால் ஏற்படுகின்றன, அவை கோட்பாட்டு ரீதியாக இலக்கு வைக்கப்பட்ட சிகிச்சையுடன் சரிசெய்யப்படலாம் என்று பரோன்ஸ் குறிப்பிடுகிறார். இந்த நோய்களில் பலர் ஒப்பீட்டளவில் குறைந்த எண்ணிக்கையிலான மக்களை பாதிக்கிறார்கள், ஒரு வெற்றிகரமான சிகிச்சையானது அதிக விலை காரணமாக ஆண்டு வருமானம் 1 பில்லியன் அல்லது அதற்கு மேற்பட்டதாக இருக்கலாம், கட்டுரை மேலும் கூறுகிறது.
இருப்பினும், மரபணு சிகிச்சையின் பின்னணியில் பல தசாப்தங்களாக ஆராய்ச்சிகள் இருந்தபோதிலும், இந்த கருத்து இன்னும் வளர்ச்சிக் கட்டத்தில் உள்ளது, எதிர்காலத்தில் பரவலான வணிகமயமாக்கல் உள்ளது. உண்மையில், எஃப்.டி.ஏ ஆல் இதுவரை அங்கீகரிக்கப்பட்ட ஒரே மரபணு மாற்று சிகிச்சை ஸ்பார்க் தெரபியூட்டிக்ஸ் உருவாக்கியது, இது குருட்டுத்தன்மைக்கு வழிவகுக்கும் ஒரு அரிய கண் கோளாறுக்கு சிகிச்சையளிக்க. சந்தையில் அதன் முதல் முழு ஆண்டில், 2018, இது million 27 மில்லியன் வருமானத்தை மட்டுமே ஈட்டியது.
முக்கிய சிகிச்சைகள் வளர்ச்சியில் உள்ளன
- யுனிக்யூர்: ஹீமோபிலியா பி, ஹண்டிங்டனின் நோய்; ஹீமோபிலியா பி சிகிச்சையிலிருந்து வருடாந்தம் billion 1 பில்லியன் வருவாய் ரெஜென்ஸ்பியோ: மரபணு சிகிச்சைகளை வழங்க பிற நிறுவனங்கள் பயன்படுத்தும் வைரஸ் திசையன்களை உருவாக்குகிறது; நோவார்டிஸுக்கு மட்டும் billion 1 பில்லியன் வருடாந்திர விற்பனை மிகவும் மோசமான சோதனை நிறுவனத்தின் எதிர்காலத்தை சந்தேகத்திற்கு உள்ளாக்குகிறது; தலைமை நிர்வாக அதிகாரியின் மகனுக்கு இந்த நோய் உள்ளது, இது ஆரம்பகால மரணத்தை ஏற்படுத்துகிறது MeiraGTX: அரிதான கண் நோய்கள், ALS (லூ கெஹ்ரிக் நோய்); ஜான்சன் & ஜான்சன் (ஜே.என்.ஜே) வாயேஜர் நிறுவனத்தில் ஒரு பங்கை வைத்திருக்கிறார்: பார்கின்சன் மற்றும் இதே போன்ற நோய்கள்; ஏபிவி இன்க் (ஏபிபிவி) உடனான ஒப்பந்தம் 1.5 பில்லியன் டாலர் வரை செலுத்தும். சரேப்டா: டுச்சேன் தசைநார் டிஸ்டிராஃபிக்கு (டிஎம்டி) முதல் எஃப்.டி.ஏ-அங்கீகரிக்கப்பட்ட மருந்து; உலகளவில் 70, 000 க்கும் மேற்பட்ட நோயாளிகள், செலவு, 000 500, 000 ஐ விட அதிகமாக இருக்கலாம் தீப்பொறி: குருட்டுத்தன்மையை ஏற்படுத்தும் அரிய விழித்திரை நோய், ஹீமோபிலியா ஏ
பிப்ரவரி 22, 2019 அன்று ரோச் ஹோல்டிங் அதன் முன் சலுகை நிறைவு விலைக்கு எதிராக 122% கையகப்படுத்தல் பிரீமியத்தில் அதை வாங்குவதால், தொழில்நுட்ப ரீதியாக ஸ்பார்க் இனி ஒரு முதலீட்டு வாய்ப்பாக இல்லை. ரோச் ஒரு பங்கு சலுகைக்கு 4 114.50 இல் 0.6% க்குள் மார்ச் 8 ஆம் தேதி தீப்பொறி மூடப்பட்டது.. ரோச் மற்றும் நோவார்டிஸ் போன்ற பெரிய மருந்து நிறுவனங்கள் ஆர் & டி உறுதியளிக்கும் பணியில் ஈடுபட்டுள்ள சிறிய பயோடெக் நிறுவனங்களை வாங்குவதற்கு சிறந்த டாலரை எவ்வாறு செலுத்த தயாராக உள்ளன என்பதை இது விளக்குகிறது.
"ஸ்பார்க்கிற்கான ஐந்து பில்லியன் டாலர்கள் இப்போது மரபணு சிகிச்சையில் எல்லாவற்றையும் ஒப்பீட்டளவில் மிகவும் மலிவானதாகக் காட்டுகின்றன" என்று எவர்கோர் ஐ.எஸ்.ஐ.யின் ஆய்வாளர் ஜோஷ் ஷிம்மர், பரோன் மேற்கோள் காட்டிய ஒரு ஆய்வுக் குறிப்பில் எழுதினார். ஸ்பார்க்கில் பங்குகளை வைத்திருக்கும் கிளியர் பிரிட்ஜ் இன்வெஸ்ட்மென்ட்ஸின் மூத்த ஆராய்ச்சி ஆய்வாளர் மார்ஷல் கார்டன், அதன் வலுவான ஆராய்ச்சி ஊழியர்கள் மற்றும் உற்பத்தி திறன்கள் ரோச்சை ஈர்த்த முக்கிய காரணிகளாக இருந்தன என்று கூறுகிறார்.
முன்னால் பார்க்கிறது
மேலே குறிப்பிட்டுள்ளபடி, மரபணு சிகிச்சையின் உண்மையான வணிகமயமாக்கல் மெதுவான வேகத்தில் தொடர்கிறது, இதன் பொருள் சிறிய வீரர்கள் பலரும் பெரும்பாலும் ஆர் & டி கடைகள் வரையறுக்கப்பட்ட வருவாய் மற்றும் பெரிய செலவுகளைக் கொண்டவை. நூறாயிரக்கணக்கான, மில்லியன் கணக்கான, டாலர்களில் எதிர்பார்க்கப்பட்ட விலைக் குறிச்சொற்களைக் கொண்டு, வளர்ச்சியின் கீழ் உள்ள பல மரபணு சிகிச்சைகள் இலாபகரமானதாக இருக்க ஏராளமான நோயாளிகள் தேவையில்லை. மறுபுறம், இந்த அடுக்கு மண்டல செலவுகள் தனியார் காப்பீட்டாளர்கள் மற்றும் மெடிகேர் போன்ற அரசாங்கத்தால் நடத்தப்படும் திட்டங்களால் தீவிரமான புஷ்பேக்கைத் தூண்டும்.
